Pytanie z egzaminu PES

Wskaż prawdziwe stwierdzenia dotyczące ostrej białaczki szpikowej z prawidłowym kariogramem i obecną mutacją FLT3-ITD lub rzadziej występującą mutacją punktową FLT3:

1) występuje w 30% AML, rokowanie jest złe gdyż pomimo uzyskania CR po standardowym leczeniu indukująco konsolidującym (np. DAC, HDAra-C, HAM) przeżycie wolne od choroby - DFS jest krótkie, dlatego wskazane jest możliwie jak najszybsze leczenie allotransplantacją szpiku;

2) w przy przypadku gdy allotransplantacja szpiku jest niemożliwa oraz w przypadkach opornych i nawrotach uzasadnione jest leczenie inhibitorami FLT3 (np. Sora-fenib, AC220) w ramach prób klinicznych oceniających leczenie skojarzone z innymi lekami, gdyż monoterapia tymi lekami daje krótkotrwałą odpowiedź związaną z generowaniem kolejnych mutacji i selekcją opornych klonów;

3) występuje w 30% AML, rokowanie jest złe gdyż po standardowym leczeniu (np. DAC, HDAra-C, HAM) wskaźnik CR jest bardzo niski; udowodniono, że lepiej jest zastosować indukcję CLAG-M, a następnie leczenie allotransplantacją szpiku;

4) w przy przypadku gdy allotransplantacja szpiku jest niemożliwa oraz w przypadkach opornych i nawrotach udokumentowane jest wskazanie do leczenia inhibitorami FLT3 (np. Midostaurin, Sorafenib) w formie 4-ro tygodniowych cykli monoterapii na zmianę z 7 dniowymi cyklami LDAra-C (2x20 mg sc/dobę);

5) występuje w 30% AML, rokowanie jest złe gdyż pomimo uzyskania CR po standardowym leczeniu indukująco konsolidującym (np. DAC, HDAra-C, HAM) przeżycie wolne od choroby - DFS jest krótkie, samo leczenie allotransplantacją szpiku daje wyniki niezadawalające, wykazano celowość stosowania azacytydyny w okresie po allotransplantacji.
Prawidłowa odpowiedź to: