Sesja: Wiosna 2026, Specjalizacja: Neurologia
Oligonukleotydy antysensowne (ASO) działają poprzez specyficzne wiązanie z komplementarnym mRNA, czego efektem jest modyfikowanie splicingu pre-mRNA, niszczenie wadliwego mRNA lub blokowanie produkcji specyficznego białka. ASO znalazły szerokie zastosowanie w terapii chorób o podłożu genetycznym. Leki o opisanym mechanizmie działania są stosowane w Polsce w ramach programów lekowych w:
1) rdzeniowym zaniku mięśni;
2) stwardnieniu zanikowym bocznym, postaci związanej z mutacją SOD1;
3) dystrofii Duchenne’a;
4) chorobie Fabry’ego;
5) chorobie Pompego;
6) ataksji Friedreicha.
Prawidłowa odpowiedź to:
Zaloguj się poniżej, aby sprawdzić odpowiedź. Dostęp do treści serwisu tylko dla zalogowanych.